難病とは、発病の機構が明らかでなく、かつ、治療方法が確立していない希少な疾病であって、その疾病にかかることにより長期にわたり療養を必要とする疾病をいいます。難病はその種類も多く様々な病気の特性があり、外見上はあまり変化がなく、全く健康な人と変わらない場合でも、自立生活が送れない事例もあります。
そのため、患者の中には、病気に対する無理解や偏見により、就学、就労、結婚等、社会生活のあらゆる場面で差別を受け、中には、病気を周囲に隠している人も少なくなく、こうした差別や偏見を払拭することが必要です。